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CRISPR技术首次消灭活体老鼠的疾病后更接近寻找治愈艾滋病的方法

发布时间:2019-07-03 14:38:30 来源:

研究人员表示,他们在首次成功消灭活体老鼠病毒后,距离寻找可能的艾滋病治疗方法还有一步之遥。使用CRISPR基因编辑技术和称为LASER ART的治疗方法相结合,坦普尔大学和内布拉斯加大学医学中心的科学家表示,他们从动物的基因组中清除了HIV DNA,他们称这是史无前例的研究。自然通讯杂志。

“我们认为这项研究是一项重大突破,因为它首次证明艾滋病流行40年后,艾滋病病毒是一种可治愈的疾病,”该研究的共同作者,神经科学系主任Kamel Khalili博士说。神庙病理学中心主任和坦普尔大学综合神经艾滋病中心。

美国约有110万人感染艾滋病病毒,这种病毒会攻击人体的免疫系统,使人更容易生病。如果不对艾滋病病毒进行治疗,它就会变成艾滋病,艾滋病是一种病毒严重损害免疫系统的疾病。据HIV.gov报道,艾滋病患者在诊断后平均生活约三年。

该病毒目前正在接受抗逆转录病毒疗法(ART)治疗,该疗法抑制病毒复制,并阻止美国许多患者患上艾滋病。然而,ART并没有消除体内的艾滋病毒,如果患者停止治疗,病毒将继续复制。

但是现在研究人员说他们能够在“人源化”老鼠身上摧毁这种病毒,这种老鼠注射了人类骨髓来模仿人体免疫系统。

这项研究的作者使用了两种不同的工具来对抗病毒:CRISPR技术和激光艺术。

CRISPR-Cas9是一种基因编辑工具,被誉为突破性技术,可以帮助研究人员治疗或潜在治愈遗传性疾病。它为科学家提供了改变生物体DNA的能力,因此他们可以添加,去除或改变某些遗传物质。

共同作者,联合国儿童基金会药理学和实验神经科学系主任,神经退行中心主任霍华德·根德尔曼博士说,激光治疗是一种“超级”形式的抗病毒治疗,能够使病毒在较低水平上长时间复制。疾病。然后将抗逆转录病毒药物储存在纳米晶体中,缓慢释放病毒所在的药物。

“我们正在寻找根本原因,”根德曼说。“我们正在研究已经整合到宿主细胞基因组中的病毒。”

研究人员说他们同时使用这两种治疗方法。Gendelman说,首先,他们实施激光治疗以减少HIV的生长,然后他们使用CRISPR治疗作为“化学剪刀”来“消除仍然存在的残留的整合HIV DNA”。

根据Khalili的说法,在测试该方法的21只小鼠中有9只没有返回病毒。

这项研究的作者说这些发现是有希望的,他们现在正在测试灵长类动物的CRISPR-LASER ART组合。然而,在对人类进行测试之前,还有许多工作需要完成。

“在老鼠身上起作用的东西可能不适用于男性,”Gendelman说。“任何鼠标工作的局限性都与物种,药物如何管理,分布有关,这比男人或女人容易得多。”

Gendelman指出人类比老鼠大得多,因此如果他们在人类身上进行测试,就会有更多的HIV DNA科学家必须要摧毁它们。Khalili还表示仍需采取措施提高该方法的效率和安全性,但该研究的数据让研究人员“充满希望”它将在灵长类动物中发挥作用,并且他们“谨慎但非常积极”地继续进行测试。

Khalili说,研究人员的目标是获得美国食品和药物管理局的批准,到2020年中期对人类进行1期临床试验。

虽然这项研究是针对老鼠进行的,但Gendelman表示,这仍然很重要,因为它表明可以对活体动物进行HIV灭菌。

“我们正处于人类基因组科学革命的尖端,可以改变生活的进程,质量和寿命,”Gendelman说。

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